الاجتماع الافتراضي الأول للكلية الأمريكية لأمراض الروماتيزم "كونفيرجنس 2020" يستعرض النتائج الإيجابية من دراسة بروديرم (ProDERM) التي تثبت أن أوكتاغام 10% قد بلغ نقطة النهاية الأولية وأثبت فعاليته في علاج المرضى الذين يعانون من التهاب الجلد والعضلات

الاجتماع الافتراضي الأول للكلية الأمريكية لأمراض الروماتيزم

 أعلنت "أوكتافارما" أنها ستقدّم النتائج النهائية التي تمّ التوصّل إليها في المرحلة الثالثة من دراسة "بروديرم" (ProDERM) خلال الاجتماع الافتراضي للكلية الأمريكية لأمراض الروماتيزم (ACR) بعنوان "كونفيرجنس 2020"، الذي يحتفي بالتقارب بين طب الأمراض المفصلية (الروماتيزم) والعالم الافتراضي. وقد تولّت دراسة "بروديرم" (ProDERM) تقييم فعالية، وقابلية التحمل وسلامة الغلوبولين المناعي الوريدي "أوكتاغام 10%" على المدى الطويل، لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الجلد والعضلات.

تمّ بلوغ نقطة النهاية الرئيسية للدراسة، حيث كان عدد المستجيبين المستفيدين أعلى بكثير في المجموعة التي تتلقى العلاج بواسطة "أوكتاغام 10%" مقارنة بالمجموعة التي تتلقى العلاج الوهمي (78.7 في المائة مقابل 43.8 في المائة؛ تركيز =0.0008)

بقيت نسبة الاستجابة على حالها في المجموعة التي تتلقى العلاج بواسطة "أوكتاغام 10 %" في الفترة الأولى من الدراسة لجميع نقاط النهاية الفعالة، خلال الدراسة التمديدية مفتوحة التسمية

كانت غالبية التفاعلات الضائرة خفيفة، ولقي العلاج قبولاً وقابلية تحمّل جيدة بشكل عام لدى الفئة من المرضى الذين يعانون من التهاب الجلد والعضلات.

يعدّ التهاب الجلد والعضلات مرضا مناعياً ذاتياً نادراً لا تزال أسبابه غير معروفة، يستهدف العضلات و / أو الجلد والأعضاء الأخرى. يعاني المرضى المصابون بهذا الخلل المناعي من الطفح الجلدي المتميّز والتهاب العضلات المزمن، مما يؤدي إلى ضعف تدريجي في العضلات، مع معدل البقاء على قيد الحياة لمدة 10 سنوات يصل إلى 50 في المائة1. وفي حين لا توجد علاجات ذات فعالية مثبتة ومعتمدة لمرض التهاب الجلد والعضلات، فإن بعض المرضى يتلقون علاجاً باستخدام الغلوبولين المناعي الوريدي غير الحاصل على موافقة رسمية2، لكن البيانات المستمدة من الدراسات العشوائية واسعة النطاق باستخدام الدواء الفعلي مقابل الدواء الوهمي لإثبات فعالية الغلوبولين المناعي الوريدي لدى هذه الفئة من المرضى نادرة للغاية. وقد منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية شركة "أوكتافارما" صفة العقار التجريبي اليتيم لعقار "أوكتاغام 10%" لعلاج المرضى الذين يعانون من التهاب الجلد والعضلات في مايو من عام 2017.

تجدر الإشارة إلى أن دراسة "بروديرم" (ProDERM) كانت أول تجربة سريرية عشوائية محورية تتولى تقييم فعالية الغلوبولين المناعي الوريدي لعلاج التهاب الجلد والعضلات. في فترة أولية من الدراسة مزدوجة التعمية تمتد على 16 أسبوعاً باستخدام الدواء الفعلي مقابل الدواء الوهمي، تم اختيار المرضى بشكل عشوائي لتلقّي إما جرعة عالية من "أوكتاغام 10%" (2 جرام/الكيلوجرام) أو العلاج الوهمي كل أربعة أسابيع. وأعقب هذه التجربة دراسة تمديدية مفتوحة التسمية تلقى خلالها جميع المرضى علاج "أوكتاغام 10%" كل أربعة أسابيع لمدة 24 أسبوعاً إضافياً، (باستثناء المرضى الذين تفاقمت حالتهم السريرية أثناء تلقي "أوكتاغام 10%" في فترة الأسابيع الـ 16 الأولية). وشملت نقطة النهاية الأولية نسبة المرضى الذين استجابوا للعلاج في الأسبوع السادس عشر، كما تبيّن من خلال التحسّن البالغ ≥ 20 نقطة، بموجب مجموع نقاط التحسّن ضمن معايير تصنيف الاستجابة لالتهاب المفاصل الروماتويدي الموضوعة من قبل الرابطة الأوروبية لمكافحة الروماتيزم (EULAR) لعام 2016 3. ويستند مجموع نقاط التحسّن على مجموعة من ستة مقاييس أساسية للالتهاب: اختبار العضلات اليدوي، تقييم الطبيب لنشاط المرض، تقييم المريض لنشاط المرض، استبيان تقييم الصحة، انزيم العضلات ونشاط المرض خارج العضلات.

وقد شملت الدراسة 95 مريضاً من 36 موقعاً في 10 بلدان. وفي هذا السياق، قال الدكتور روهيت أجاروال، أخصائي في مرض التصلّب العصبي المتعدد، جامعة بيتسبرغ، وعضو اللجنة التوجيهية لدراسة "بروديرم" (ProDERM): "ساهم تصميم دراسة ’بروديرم‘ (ProDERM)، الذي يسمح للمرضى بتبديل العلاج عند تدهور حالتهم، بتسهيل عملية استقطاب عدد كبير من المشاركين من المرضى المصابين بمثل هذا المرض النادر." وأضاف: "إن العدد الكبير من المرضى المشاركين في هذه الدراسة مقارنة بالدراسات الأصغر السابقة يجعل النتائج قابلة للتطبيق في العيادة أكثر من سابقاتها، خاصة على ضوء الطبيعة غير المتجانسة لهذا المرض."

في الأسبوع السادس عشر من الدراسة، بلغت نسبة المرضى الذين استجابوا للعلاج ممن يتلقون "أوكتاغام 10%" نحو 78.7 في المائة (37/47) مقارنة بنسبة 43.8 في المائة (21/48) من المرضى الذين يتلقون الدواء الوهمي. وأظهر تحليل داعم لنقطة النهاية الأولية متوسط تحسّن أعلى بكثير في المجموعة من المرضى التي تتلقى علاج "أوكتاغام 10%" (47.7) مقارنة بالمجموعة التي تتلقى الدواء الوهمي في الأسبوع السادس عشر (21.3، تركيز <0.0001). بحلول نهاية الدراسة التمديدية مفتوحة التسمية في الأسبوع 40، كان نحو 69.6 في المائة (32/46) من المرضى الذين تحولوا من الدواء الوهمي إلى "أوكتاغام 10%" قد استجابوا للعلاج، مما يدلَ على أن المرضى الذين تمّ اختيارهم عشوائياً في البداية لتلقي الدواء الوهمي قد شهدوا تحسّناً في حالتهم بعد التحول إلى العلاج بواسطة "أوكتاغام 10%". وقد بقي معدل الاستجابة لدى المرضى في المجموعة التي تتلقى الغلوبولين المناعي الوريدي ثابتاً حتى الأسبوع 40 (71.1 في المائة؛ 32/45). وأظهر ملف سلامة وقابلية تحمل العلاج أن إعطاء علاج "أوكتاغام 10%" أظهر قابلية تحمل جيدة بشكل عام لدى هذه الفئة من المرضى.

من جانبه، قال أولاف والتر، عضو مجلس الادارة في "أوكتافارما": "حتى الآن، كان المرضى الذين يعانون من التهاب الجلد والعضلات يواجهون سوء التشخيص وعدم توافر خيارات علاجية معتمدة." وأضاف: " نحن متحمسون للغاية للنتائج الإيجابية التي توصلت إليها دراسة ’بروديرم‘ (ProDERM). إذ يشكّل تحسين حياة المرضى من الركائز الأساسية لرسالة ’أوكتافارما‘، ونحن فخورون بمشاركة هذه البيانات مع الآخرين من أجل جعل العلاج الفعال متاحاً للمرضى الذين يعانون من التهاب الجلد والعضلات." 

أظهرت نتائج دراسة "بروديرم" (ProDERM) فعالية وسلامة وقابلية التحمل لعلاج "أوكتاغام 10 %" لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الجلد والعضلات، وهي من أولى النتائج التي تبرهن عن استفادة سريرية في دراسة عشوائية كبيرة لتقييم فعالية الغلوبولين المناعي الوريدي لعلاج مرضى التهاب الجلد والعضلات باستخدام الدواء الفعلي مقابل الدواء الوهمي.